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基因医学:基因疗法对遗传病的治疗
基因医学:基因疗法对遗传病的治疗
2014-08-21 15:48:41
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在第一次尝试使用基因疗法治疗ADA缺乏症以后不久,医生就开始着手研究其他的遗传病,例如“家族性血胆甾醇过多症”。这是一种先天性的血脂过剩。具有这种基因缺陷的人,在年轻的时候就会心肌梗塞或者中风,
传统疗法中要求患者严格遵守饮食标准,医生通过药物降低血脂,或者通过血液透析的办法去除患者血液中的血脂。
基因疗法则是通过另一条途径:给肝脏细胞配备一个特殊的基因,以此降低可能导致生命危险的血脂。
基因疗法是如何治疗的?
1992年夏天,美国一位年仅29岁却病情严重的女病人接受了基因疗法。手术过程中,医生取出她的一块肝脏组织,接着在实验室里把相应的基因植入细胞中,而后者通过输液吧经过“装备”的肝脏细胞重新放回病人体内。
6个月后,医生证实病人血脂指标确实已经降低,但是这种下降在医学上的意义并不大。现在基因疗法正在尝试着增强疗效。
科学界相信,基因疗法正使得疑难疾病的治疗越来越简单,可行性和治愈的几率也越来越高。
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